최근 국내 제약기업들이 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다는 뉴스를 종종 보게 된다. 그렇다면 FDA의 희귀의약품 지정이란 무엇이며 현황은 어떠한지 알아보자.

미국 “희귀의약품(orphan drug)법”에 따른 희귀질환은 (A) 미국에서 20만명 미만의 사람들에게 영향을 미치거나, (B) 미국에서 20만명보다 많은 사람들에게 영향을 미치면서, 해당 질환 또는 증상을 위한 의약품을 미국에서 판매함으로써 그 개발 및 이용 가능하게 하는 비용을 회수할 수 있다는 합리적인 기대가 없는 질환과 증상을 의미한다.
희귀의약품 및 희소의료기기로 지정된 의약품 및 의료기기는 패스트 트랙(fast track), 혁신치료제(Breakthrough Therapy), 신속심사(accelerated approval), 우선심사(priority review)의 대상이 된다. 이후 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.



또한 전세계적으로 희귀의약품 개발을 장려함에 따라 해당 시장 규모는 급증하고 있다.
한국보건산업진흥원이 최근 내놓은 '국내외 희귀의약품 시장 및 연구개발 현황 분석'에 따르면, 2017년 매출액 기준 약 1,250억 달러 규모였던 희귀의약품 시장 규모는 2024년까지 연평균 11.3% 성장해 약 2,620억 달러 규모가 될 것으로 예측된다. 이는 처방의약품 글로벌 시장성장률 5.3%의 두 배 이상으로, 2024년 전 세계 처방약 매출액의 1/5을 차지할 것으로 보인다. 이에 국내 기업들의 희귀의약품 개발도 활발하게 진행되고 있으며 최근 희귀의약품 지정(ODD)이 증가하고 있다.

(국내 기업의 미국 FDA 희귀의약품 지정 의약품)