제이인츠바이오, “국가가 인정한 혁신 항암제로 주목”
식품의약품안전처(식약처)가 2025년 9월 3일자 식약처 고시 제2025-385호를 통해 국내 개발 폐암 신약 후보물질 ‘JIN-A02’를 국가 지정 희귀의약품으로 공식 선정했다. 제이인츠바이오 측은 이번 지정으로 JIN-A02는 정부로부터 의료적 필요성을 공식 인정받은 신약으로서 위상을 확보하게 되었다고 밝혔다. 특히 JIN-A02는 국내에서 개발 중인 4세대 EGFR 표적 항암제 중 최초로 정부의 개발단계 희귀의약품 지정을 받은 사례로, 규제기관의 철저한 검증을 거쳐 미충족 의료 수요를 충족시킬 신약으로 판단되었음을 의미한다는 평가를 받고 있다.

고시된 JIN-A02의 공식 적응증은 ‘EGFR C797S 돌연변이 양성의 진행성 또는 전이성 비소세포폐암’이다. 해당 돌연변이는 3세대 EGFR-TKI 치료 이후 발생하는 내성 기전 중 가장 흔한 EGFR 변이이며, 타그리소 치료 후 약 15%에서 발견된다. 현재 해당 변이를 표적으로 승인된 치료제가 전무하여 환자들에게 남은 치료 옵션이 거의 없는 실정이다.

이러한 상황에서 JIN-A02는 표적치료제가 없던 EGFR C797S 변이 폐암에 새로운 치료 가능성을 제시하는 강력한 신약 후보로 주목받고 있다.

JIN-A02는 국내 바이오기업 제이인츠바이오(J INTS BIO)가 개발 중인 경구용 4세대 EGFR 티로신키나제 억제제(TKI)다. 3세대 TKI 치료 실패 후 발생하는 다양한 EGFR 돌연변이(C797S 포함)를 선택적으로 강력 억제하도록 설계되어, 기존 치료제 내성 극복을 목표로 한다. 현재 한국, 미국, 태국 등 다국가에서 동시 임상 1/2상이 진행 중이며, 이미 용량 증량 단계(part A) 중간결과를 통해 우수한 안전성과 항암 효능이 확인된 것으로 알려져 있다.

제이인츠바이오 측은 임상 중간 결과를 살펴보면 JIN-A02는 내성 폐암 환자들을 대상으로 뚜렷한 종양 축소 효과와 양호한 내약성을 입증했다고 전했다. 우선은 높은 반응률이다. 3세대 TKI 치료 후 병이 진행된 환자 중 여러 명에서 종양 크기가 크게 줄어드는 부분관해(PR) 사례가 확인되었다. 예를 들어 저용량인 50mg 투여군의 환자에서 종양 77% 축소를 달성했고, 해당 환자는 6개월 이상 PR 상태를 지속해 반응이 장기간 유지되었다. 또 다른 결과는 뇌전이 치료 효과다. JIN-A02는 뇌혈관장벽(BBB)을 통과해 뇌 전이암에도 효과를 보였다. 임상시험에서 100mg 투여 환자의 뇌전이 병변이 크기 감소와 함께 질병이 안정화되었고, 300mg 고용량 투여 환자 한 명은 뇌종양 병변의 일부가 완전히 소실되는 등 뇌전이 환자에서도 유의미한 치료 효과가 관찰되었다. 이는 JIN-A02가 치료용량에서 뇌 조직 내 충분한 농도를 달성하여 중추신경계 전이암까지 억제할 수 있음을 보여주는 대목이다.

여기에 우수한 안전성도 확인했다. 300mg의 고용량까지 용량제한독성(DLT)이 전혀 나타나지 않았고, 장기간 투여 시에도 150mg 이하 용량에서는 3등급 이상의 치료 관련 부작용도 보고되지 않았다. 마지막으로 장기 지속성이다. JIN-A02 치료의 효과 지속 기간도 고무적이다. EGFR 삼중돌연변이(Exon19del/T790M/C797S) 환자 1명이 약 21개월(651일)째 JIN-A02 투여를 지속하면서 질병이 안정적으로 조절되고 있으며, 전체 환자들의 평균 치료 기간도 5개월(약 144일)을 넘어섰다. 이와 같이 JIN-A02가 내성 돌연변이를 장기간 억제하는 지속적 치료제로서의 잠재력을 보여주고 있다는 평가다.

식약처의 희귀의약품 지정 결정은 JIN-A02의 미충족 의료 수요 충족 가능성을 국가 차원에서 인정한 데 큰 의미가 있다. 이는 단순한 행정 절차를 넘어, 규제 당국이 해당 신약의 작용 기전과 비임상/임상 근거를 면밀히 검증한 결과 그 개발의 시급성과 필요성이 입증되었다는 뜻이며, 기존 치료제로는 한계가 있었던 폐암 환자들의 생존율 개선 가능성까지 제도적으로 인정한 셈이라는 평가를 받고 있다. 이번 지정을 계기로 정부는 JIN-A02의 개발과 승인을 앞당기기 위한 다양한 제도적 인센티브를 제공할 예정이다.

식약처에 따르면 JIN-A02에는 임상시험계획(IND) 심사의 신속화, 우선심사 대상 지정, 허가 절차 간소화, 세제 혜택 등의 지원 조치들이 적용된다. 제이인츠바이오는 이번 개발단계 희귀의약품 지정을 통해 국가 우선개발 대상으로서의 지위를 확보하고, 환자들의 신속한 치료 기회를 마련하기 위한 조건부 승인 및 가속 승인과 같은 조기 상용화 전략을 본격화하고 있다.

특히, 희귀의약품 지정을 받은 약물은 조건부 승인의 조건 또한 70% 이상 충족시키므로, 임상 1/2상 등의 예비 데이터를 기반으로 빠르게 승인될 수 있다. 회사 측은 정부의 지원을 발판삼아 글로벌 임상과 기술이전을 더욱 가속화함으로써, 3세대 치료제 내성으로 대안이 없던 전 세계 폐암 환자들에게 새로운 희망의 치료 옵션을 조속히 제공한다는 목표다.

업계에서는 이번 지정을 국내 바이오 신약이 정부와 글로벌 제약업계의 주목을 받는 상징적 이정표로 평가하고 있다. JIN-A02가 국가의 전폭적인 지원 아래 개발 탄력을 받으면서, 난치성 폐암으로 고통받는 환자들에게 획기적인 신약이 될 수 있을지 주목된다.